Estudos buscam curar a Hemofilia com células-tronco

05 janeiro 2021

A Hemofilia é uma doença que pode ser muito debilitante. 

Caracterizada principalmente pela dificuldade na coagulação do sangue, a Hemofilia é dividida em dois tipos: A e B. Outros sintomas também incluem o sangramento interno excessivo, grandes hematomas, dores e inchaço nas articulações, sangramento inexplicável, além de sangue na urina e fezes. 

A doença é transmitida hereditariamente, considerada rara – com menos de 150mil diagnósticos por ano no Brasil -, além de ser crônica, onde remédios apenas ajudam a reduzir os sintomas, mas não podem proporcionar a cura. 

 

Quais são as diferenças entre a Hemofilia tipo A e B?

Os sintomas são exatamente os mesmos entre os dois tipos. A diferença está no fator que causa a doença. No tipo A existe a deficiência do fator VIII e no tipo B a deficiência do fator IX. O que define a gravidade da doença é a quantidade de fator presente no plasma, que compõe cerca de 55% do volume total do sangue. Para ambos os casos, a terapia atual inclui na reposição do fator deficiente, o que ajuda a amenizar os sintomas rotineiros. 

 

Como as células tronco podem ajudar na cura?

Em um estudo realizado com 3 cães portadores da Hemofilia tipo A, pesquisadores “infectaram” os animais com um vírus inofensivo conhecido por ITGA2B em células-tronco que fazem plaquetas ou fragmentos de células que coagulam o sangue. Durante todo o estudo – que durou cerca de 2 anos e meio – nenhum dos cães apresentou sangramento severo ou precisou do uso de medicações. Porém ainda é muito cedo para afirmar que essa seria a cura para a Hemofilia tipo A.

 

Já para a Hemofilia tipo B o estudo focou em como o transplante de células-tronco autólogo poderia proporcionar a cura. Para isso, eles combinaram a edição do gene CRISPR-Cas9 com as células-tronco para que os camundongos portadores da doença fossem curados com apenas uma injeção do composto. Os cientistas afirmam que os animais se mantiveram saudáveis por quase um ano após a aplicação. 

 

Ainda existe um longo caminho a ser trilhado até que a cura definitiva seja encontrada. Mas estes dois casos apontam o enorme potencial que as células-tronco possuem em contribuir para a cura de uma doença que aflige milhares de pessoas durante toda a sua vida.